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CRISPR-Technologien sind revolutionäre Werkzeuge zum gezielten Verändern der Erbinformation. Sie beruhen auf molekularen DNA-Scheren namens Cas-Nukleasen. Während diese Scheren so programmiert werden können, dass sie praktisch jede beliebige Sequenz schneiden, muss dieses Ziel von einer speziellen Erkennungssequenz umrahmt werden, die PAM (Protospacer Adjacent Motif) genannt wird. Die PAM-Sequenz besteht aus bis zu sechs DNA-Bausteinen und kann zwischen verschiedenen Cas-Nukleasen stark variieren. Damit alle Stellen des Genoms mit den CRISPR-Technologien angepeilt werden können, wird laufend versucht, weitere Nukleasen zu finden, die alle möglichen PAMs abdecken. In einer aktuellen Studie, die in der Zeitschrift Nucleic Acids Research erschien, haben Forscher des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung (HIRI) in Würzburg technologisch wichtige Cas-Nukleasen charakterisiert, um zu untersuchen, wie das bisherige Spektrum der editierbaren Sequenzen erweitert werden kann. Das HIRI ist eine gemeinsame Einrichtung des Helmholtz-Zentrums für Infektionsforschung (HZI) in Braunschweig und der Julius-Maximilians-Universität Würzburg.

Neutralisierende Antikörper sind die Abfangjäger unseres Immunsystems. Sie binden passgenau an Krankheitserreger und verhindern, dass diese in unsere Zellen eindringen können. Das Immunsystem benötigt nach einer Infektion etwa zwei Wochen, um reife Antikörper zu produzieren. Bei schweren Verläufen von Covid-19 kommt die Immunreaktion des Körpers oftmals zu spät für die Patienten. Eine Möglichkeit der Akutbehandlung wäre es daher, den Patienten Antikörper zu verabreichen, die sofort wirksam sind. Aktuelle Ergebnisse des CORAT Konsortiums, insbesondere des Helmholtz-Zentrums für Infektionsforschung (HZI) in Kooperation mit der Technischen Universität Braunschweig und dem Unternehmen YUMAB, haben einen Durchbruch bei der Entwicklung von menschlichen Antikörpern für Immuntherapien gebracht.

Mit speziellen Testverfahren lotet die Pharmakokinetik/Pharmakodynamik-Einheit (kurz: PK/PD-Einheit) am HZI in Braunschweig das Potenzial von Wirkstoffkandidaten gegen Krankheitserreger aus. Bestehen sie diese strengen frühen präklinischen Tests, stehen die Chancen gut, in die engere Auswahl für die weitere Entwicklung hin zur klinischen Prüfung aufgenommen zu werden.

Über Kinder und ihre Anfälligkeit für das neue Coronavirus ist aktuell wenig bekannt. Fest steht, dass bei kleinen Kindern bisher kaum schwere COVID-19-Fälle aufgetreten sind. Wie viele Kinder sich bereits mit dem Virus angesteckt und es ganz ohne merkliche Symptome hinter sich gebracht haben, wurde bisher nicht gezielt untersucht. Das wollen Wissenschaftler nun in einem DZIF-Projekt mithilfe der LöwenKIDS herausfinden.

Innovationen auf Basis bewährter Wirkstoffe, neue Indikationen für etablierte Mittel – das Prinzip des Repurposing hat in der Medizin schon oft zum Erfolg geführt. Deshalb wird es auch gegen SARS-CoV-2 eingesetzt: Um rasch ein Medikament zur Behandlung von COVID-19 zu finden, sucht ein internationales Forschungsnetzwerk in der weltweit größten Substanz-Repurposing-Bank „ReFrame“ nach Stoffen, die gegen SARS-CoV-2 wirken. Die Sammlung umfasst rund 14.000 zugelassene Medikamente sowie Wirkstoffe, für die es bereits umfangreiche Sicherheitsdaten in Bezug auf die Anwendung beim Menschen gibt. An der Suche sind mehrere Labors in den USA, vier in Großbritannien und je eins in China und Deutschland beteiligt. „ReFrame“ wurde von Scripps Research, Kalifornien, im Jahr 2018 mit Unterstützung der Bill & Melinda Gates Foundation aufgebaut.